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Menkes综合征第一剂基因药背后的

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年冬天,一个偶然的消息弹在“药神爸爸”徐伟的电脑窗口上,好奇心促使之下,他点开了那则消息。“徐先生,您好,我是云舟生物的蓝田。”随后在几个文字弹窗的来回跳跃之后,罕见病Menkes综合征“基因药”的研制之旅就此拉开了帷幕。

这是研发Menkes基因药首次的尝试,对该基因药的研发,此前并没有太多数据可以参考和支撑。在一步步和徐先生沟通了解该基因疾病的详细情况之后,云舟生物首席科学家蓝田博士和蓝图生物负责人高堂鑫博士依旧决定接受这个挑战。“不管是技术挑战,还是想要帮助徐先生,这都是我们想要去尝试的事情,所以最终决定做了这么一个事情,”高堂鑫博士说道。

“因为云舟是一家提供基因递送服务的公司,我们服务的很多客户也都有在做针对先天性疾病、遗传病或罕见病的基因药物临床应用的研究,所以一个疾病适不适合基因治疗的手段,是我们在服务客户的时候就需要


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